添加日期:2016年12月23日 閱讀:1299
中國有世界上*大的罕見病藥物市場,但是孤兒藥藥企的產(chǎn)品要想進入中國壁壘也比較高。有學者統(tǒng)計,從2000年到2010年,美國上市了64種“孤兒藥”,中國僅有16種;其中,中國市面上的“孤兒藥”有10種完全依賴進口,1種以進口為主。
罕為人知、罕有人用卻又關乎人命的“孤兒藥”,再次進入了公共政策視野內。
國務院總理李克強12月21日主持召開國務院常務會議,通過“十三五”衛(wèi)生與健康規(guī)劃,部署今后5年深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革工作。會議確定了“十三五”期間深化醫(yī)改重點任務。其中之一,就是健全藥品供應保障體系,扶持低價藥、“孤兒藥”、兒童用藥等生產(chǎn)。
這是一條令人振奮的消息。
中國罕見病發(fā)展中心主任黃如方對第*財經(jīng)記者說,這對罕見病群體來說是極大利好,希望相關細則可以盡快出臺,讓扶持孤兒藥生產(chǎn)能落到實處。
“孤兒藥”,也就是罕見病用藥。世界衛(wèi)生組織(WHO)將罕見病定義為患病人數(shù)占總人口0.65‰~1‰的疾病;在美國,罕見病是指受影響病人在20萬人(限于美國)之下的疾病。因為研發(fā)成本高、市場小,所以企業(yè)研發(fā)態(tài)度不積極,“缺醫(yī)少藥”是罕見病群體面臨的*大問題。
作為罕見病的一種,2014年的“冰桶挑戰(zhàn)”活動讓“漸凍癥”人群獲得了空前的關注,但更多的罕見病患者群體在默默承受痛苦,并不為人所知。
從公益到商業(yè)的探索
黃如方在罕見病群體中有極強號召力。他自己就是一位罕見病患者,身高1米的他患有假性軟骨發(fā)育不全癥,三四歲時,父母發(fā)現(xiàn)他的身體和其他同齡孩子不一樣,就抱著他到處求醫(yī)問藥。
從2008年開始,黃如方一直從事罕見病公益?zhèn)鞑,建立了非營利組織中國罕見病發(fā)展中心,孵化不同的罕見病患者組織,推動罕見病的傳播、救助和立法。
全世界確認的罕見病近7000種,其中80%為基因缺陷導致的遺傳性疾病,約50%罕見病在出生時或兒童期發(fā)病,約占人類疾病種類的10%。
上海市醫(yī)學會罕見病?品謺魅挝瘑T李定國表示,當前已知的罕見病中,有90%屬于嚴重疾病,但僅不到5%有治療方案。
今年5月,黃如方開始了新的商業(yè)探索,他在深圳開了一家叫根底健康的公司,擔任CEO。
盡管有人開始質疑他既做商業(yè)又做公益,但黃如方反駁說:“我*了解罕見病群體需要什么,公益并不能完全解決實際問題,剩下的要靠商業(yè)!笔袌鋈鄙俚氖*了解罕見病人的機構,“我們是病人,我們等不了了!
做出這種決定的是讓他心焦的現(xiàn)實,中國有1000多萬罕見病患者,明確診斷的患者不到40%,每年新出生罕見病患者超過20萬名,罕見病確診困難重重,平均確診時間超過5年,平均診斷成本超過5萬元。雖然罕見病發(fā)展中心也會接到一些求助,但是很多問題得不到解決,他希望通過商業(yè)路徑來減少罕見病人的誤診、周折和花費。
心懷忐忑奔波求醫(yī),是罕見病家庭的日常狀態(tài)。
今年春天,在杭州西湖邊的一家兒童醫(yī)院,周先生和妻子帶著女兒從溫州樂清趕來,參加一群特殊孩子的關懷聚會。他的女兒8歲,從1歲那年被發(fā)現(xiàn)患有雷特綜合征,“女兒八九個月開始會叫爸爸媽媽,一切正常,可是到了1歲左右,她好像忽然變笨了,面目呆滯,再也不叫我們了!敝芟壬鷮γ襟w表示,女兒還時常自己搓手,走路也歪歪扭扭。周先生帶著女兒在當?shù)貛准裔t(yī)院檢查,都被診斷為癲癇。對此結果質疑的周先生帶著女兒四處求醫(yī)。在上海,周先生第*次聽說“雷特綜合征”這個詞!暗虾5**告訴我,具體確診還得到北京。”在輾轉多地后,通過抽血基因檢查,女兒被確診為雷特綜合征。
根底健康的**運營官 (COO)譚雪松曾在華為工作16年,因女兒被診斷為雷特綜合征,2014年譚雪松從華為離職,創(chuàng)辦了深圳安安雷特罕見病研究所,后加入根底健康。
幫助病人找到合適的醫(yī)生,只是第*步。黃如方說,根底健康已經(jīng)和全國200多位**的罕見病**建立聯(lián)系,為病人提供的診療轉介服務并不收費,費用來自第三方。同時,診斷只是根底健康想幫病人實現(xiàn)的第*步,但不是終點,未來真正要做的是病人大數(shù)據(jù)沉淀積累之后,和藥商合作進行藥物研發(fā)和疾病研究。
孤兒藥研發(fā)國內冷國外
孤兒藥研發(fā)才是切中罕見病要害的撒手锏,也是國內很多藥商和機構不愿意做的事。
“說白了罕見病藥物研發(fā)在中國不掙錢,”黃如方說,罕見病種類多,但是單個病種人數(shù)少,藥物一般都比較貴,多數(shù)沒有納入醫(yī)保,底層社會福利沒有鋪好,大多數(shù)病人缺乏購買力,而研發(fā)新藥耗費的時間和金錢非同一般,所以很多企業(yè)不愿意投入,一些風險投資機構也不愿意在罕見病研發(fā)上投錢。
縱觀國內精準醫(yī)療的賽道,無創(chuàng)產(chǎn)前基因檢測的故事已經(jīng)幾乎被講完,接下來有幾十家公司涌入到腫瘤這一細分領域——在投資方和企業(yè)看來,腫瘤是剛需。
就連中國*大的基因測序公司深圳市華大基因股份有限公司(下稱“華大基因”)也暫時沒有把罕見病治療放到高優(yōu)先級。
華大基因CEO尹燁在接受第*財經(jīng)采訪時表示,靠罕見病盈利太難,這是一個太小的賽道了。已知的罕見病治療大多還是概念或處在臨床試驗階段,孤兒藥也就很少的幾十種,想把罕見病檢測變現(xiàn)也是一個很難的過程。罕見病在中國一定得走公益為主的道路,任何國家罕見病都是政府+民間的慈善救助。
相比之下,國外的孤兒藥產(chǎn)業(yè)卻呈現(xiàn)出非常火熱的一面。
過去十年,美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已經(jīng)批準230個孤兒藥。2015年批準的尤其多,47%的新藥批準用于治療罕見病。
IMS(艾美仕市場研究公司)數(shù)據(jù)顯示,全球孤兒藥市場年增長率平均達到12%,一般藥物難以達到這個增速。2020年,全球孤兒藥市場將達1780億美元,將占據(jù)世界處方藥市場的20.2%。
黃如方表示,歐美市場早就證明,孤兒藥物研發(fā)是可以掙錢的,孤兒藥產(chǎn)業(yè)很熱。一些研究孤兒藥的小公司在研發(fā)成功后就會被大公司高價并購或收購。
研發(fā)激勵機制的建立很重要。目前,美國、歐盟、澳大利亞、韓國、日本,以及中國的臺灣和香港地區(qū)等,都出臺了針對“孤兒藥”和罕見病的政策支持。
美國在1983年率先出臺《孤兒藥品法案》,對臨床研究的基金資助、藥物注冊審批程序、專利保護期限**、臨床研究費用減免稅等方面從立法上予以保證。
FDA專門成立了“孤兒藥發(fā)展辦公室”(Office of Orphan Products Development,OOPD),一種新藥想要審批上的政策支持,首先要向OOPD遞交申請,認定其是針對罕見病的“孤兒藥”后才能進入“**通道”,獲得優(yōu)先評審或加速評審,并免收審批費用。
歐盟、美國、日本等國政府還提供了大量的直接研究資金支持。如在美國,截至2009年,OOPD共撥款2.46億美元資助超過了480個研究項目, 直接推動至少43個罕見病藥品的上市。
在中國,罕見病藥物研發(fā)缺乏動力的背后是激勵和保護機制的缺乏。雖然在2012年發(fā)布的《國家藥品安全“十二五”規(guī)劃》中,明確鼓勵罕見病藥物的研發(fā);2014年發(fā)布《關于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵藥物創(chuàng)新的意見》再次提出對重大疾病、罕見病、老年人和兒童疾病具有更好治療作用的藥物給予加快審評。
“可問題是沒有實施細則,”黃如方表示,什么樣的藥能加快審批、流程是什么、能加快多少,都缺乏細則。這導致藥企報批時仍然沒有依據(jù)。
罕見病藥物何時入醫(yī)保
“不過,罕見病相關政策難以推動的原因也可以理解!秉S如方說,國家面臨很多醫(yī)療和民生問題,罕見病不一定是優(yōu)先項;同時,長期以來,罕見病因為病種多,病人分散,在爭取權益中的聲音弱小。
既然國內研發(fā)動力不足,是否可以從國外引進孤兒藥?事實上,因為人口基數(shù)大,中國有世界上*大的罕見病藥物市場,但是孤兒藥藥企的產(chǎn)品要想進入中國壁壘也比較高。有學者統(tǒng)計,從2000年到2010年,美國上市了64種“孤兒藥”,中國僅有16種;其中,中國市面上的“孤兒藥”有10種完全依賴進口,1種以進口為主。
治療漸凍癥的進口藥物。
臨床試驗是孤兒藥進入中國的第*個難關,按照規(guī)定,臨床試驗要有不少于200例病例。而一種罕見病,可能全國就只能找到100多人。同時,要完成引進的全套申請、審批程序,往往需要5~6年。
黃如方認為,孤兒藥的問題要解決,一定要有一整套解決方案,包括經(jīng)費支持、專利保護、稅收減免等方面的政策。
以浙江省為例,經(jīng)過多方談判,2016年1月1日起,戈謝病、苯丙酮尿癥、漸凍癥治療領域里的三種特殊藥品,被列入浙江省大病保險用藥報銷范圍。其中,戈謝病治療費用相當昂貴,針對性的藥品“思而贊”每支售價大約26500元,患者家庭月花費超過10萬元。該政策大大緩解了患者家庭的經(jīng)濟壓力。
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