丁列明：研發(fā)孤兒藥 國內(nèi)企業(yè)應(yīng)擔(dān)當(dāng)

添加日期：2017年3月15日 閱讀：1700

在2017年的兩會上，全國人大代表、浙江貝達(dá)藥業(yè)董事長丁列明在接受米記者采訪時談到，黨中央和國務(wù)院已經(jīng)高度關(guān)注到罕見病患者的用藥問題，但還需要出臺和落地一系列行之有效的政策措施。

歐美從法律層面引導(dǎo)關(guān)注罕見病

每年2月的*后一天是“國際罕見病日”，根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)的相關(guān)定義，全球范圍來看，患病人數(shù)占總?cè)丝跀?shù)的0.65‰～1‰的疾病統(tǒng)稱為罕見病，目前經(jīng)確認(rèn)的罕見病近7000種，約有80%的罕見病是由遺傳缺陷所致。

為了讓罕見病患者得到全社會的關(guān)注，一些發(fā)達(dá)國家和地區(qū)已經(jīng)立法。1983年美國國會通過《孤兒藥法案》，美國成為*早為罕見病立法的國家;1993年，日本依據(jù)《藥事法》建立《罕見病用藥管理條例》;1999年，歐盟制定《孤兒藥法規(guī)》，提出罕見病患者應(yīng)該得到與其他疾病患者同樣質(zhì)量的治療。

代表委員呼吁中國跟上立法腳步

2017年2月25日，我國首本以臨床實例為主的罕見病專著《可治性罕見病》出版，由上海市罕見病防治基金會聯(lián)合國內(nèi)各個領(lǐng)域的112名**，歷時一年多編寫完成。

近年來，不少醫(yī)藥領(lǐng)域的全國人大代表和政協(xié)委員都在積極呼吁，國家應(yīng)通過立法支持和鼓勵孤兒藥的研發(fā)。在2017年的兩會上，全國人大代表、浙江貝達(dá)藥業(yè)董事長丁列明在接受記者采訪時談到，今年2月，國務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于進(jìn)一步改革完善藥品生產(chǎn)流通使用政策的若干意見》中指出，“探索按罕見病、兒童、老年人、急(搶)救用藥及中醫(yī)藥(經(jīng)典方)等分類審評審批，保障兒童、老年人等人群和重大疾病防治用藥需求”，表明黨中央和國務(wù)院已經(jīng)高度關(guān)注到罕見病患者的用藥問題，但是我們還需要出臺和落地一系列行之有效的政策措施。

政府應(yīng)全方位扶持孤兒藥研發(fā)

“盡快制定國家罕見病定義和目錄，出臺相應(yīng)的孤兒藥法律法規(guī)，并設(shè)立孤兒藥研發(fā)管理機(jī)構(gòu)，通過國家科技專項加大對孤兒藥研發(fā)的資金支持，孤兒藥研發(fā)相關(guān)費用采取50%的稅收優(yōu)惠政策。”丁列明介紹說，我國目前孤兒藥的研發(fā)幾乎處于空白階段，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進(jìn)口，結(jié)果造成很多患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無藥可用。我國的罕見病患者已成為一個亟待社會關(guān)注的弱勢群體，罕見病患者的用藥已經(jīng)成為我國重大的民生問題。

有數(shù)據(jù)表明，在新藥研發(fā)中，臨床試驗開支龐大，而對于罕見病患者來說，本來患者群就不多，因此所需的臨床試驗人數(shù)也是一個很困擾藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)的難題。國外一些發(fā)達(dá)國家從政策層面扶持孤兒藥的研發(fā)、生產(chǎn)和上市，政府提供孤兒藥研發(fā)的科研資助，科研過程中免費提供咨詢幫助，降低對企業(yè)的稅收金額。如美國FDA下設(shè)孤兒藥研發(fā)辦公室，負(fù)責(zé)批準(zhǔn)是否給予基金資助，基金可提供給制藥企業(yè)或?qū)W術(shù)機(jī)構(gòu)，資助臨床I期~III期試驗過程。而日本對孤兒藥的支持體現(xiàn)在研發(fā)的全過程，從臨床前試驗到臨床試驗，均可享受基金支持。

為孤兒藥審批開通**通道

“在新藥審批階段，為孤兒藥審批開通**審評通道，孤兒藥臨床試驗建議采取備案制�！倍×忻魈岬�，由于孤兒藥單體市場需求少、研發(fā)成本高等原因，單純依靠企業(yè)和市場機(jī)制將很難解決這個問題，需要政府從政策層面加以引導(dǎo)，加大對孤兒藥研發(fā)的支持，鼓勵國內(nèi)科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)對罕見病和孤兒藥的研究和開發(fā)。

丁列明介紹說，美國政府自1983年頒布《孤兒藥法案》以后，建立了以資格認(rèn)定為基礎(chǔ)的孤兒藥研發(fā)激勵機(jī)制，即首先由政府機(jī)構(gòu)認(rèn)定研發(fā)的藥物為孤兒藥，當(dāng)被認(rèn)定為孤兒藥之后即可享受一系列的激勵政策，包括研發(fā)經(jīng)費資助、開通**注冊審批通道、減免審評費用、稅收減免、市場獨占權(quán)、醫(yī)保報銷支持等。該法案的出臺極大地推動了美國孤兒藥的研發(fā)，截至2015年3月，美國FDA共認(rèn)定3345個孤兒藥，批準(zhǔn)孤兒藥488個。

調(diào)整孤兒藥市場準(zhǔn)入與醫(yī)保報銷機(jī)制

“市場準(zhǔn)入方面，對孤兒藥的銷售采取直銷模式，由生產(chǎn)廠家直接銷售給醫(yī)療機(jī)構(gòu)，不必通過藥品集中招標(biāo)采購，減少流通環(huán)節(jié)。同時為孤兒藥設(shè)立專門的醫(yī)保報銷目錄，建立由醫(yī)�；�金、患者和第三方資助的費用共付機(jī)制，孤兒藥上市后直接進(jìn)入報銷目錄。并且要在現(xiàn)有專利保護(hù)的基礎(chǔ)上，針對孤兒藥再設(shè)立適當(dāng)?shù)氖袌霆氄计凇！? 丁列明說，當(dāng)前，中國經(jīng)歷三十多年的改革開放，已經(jīng)躍升為全球第二大經(jīng)濟(jì)體，國家經(jīng)濟(jì)實力大增，我們現(xiàn)在有能力也有必要幫助罕見病患者，解決他們的用藥需求。

據(jù)記者了解，目前國內(nèi)罕見病患者的醫(yī)療費用主要是按照現(xiàn)有醫(yī)保報銷政策享受相應(yīng)的補(bǔ)償待遇。由于籌資水平的限制，只能由各地通過地方醫(yī)保(新農(nóng)合)基金支付能力等實際情況確定相應(yīng)的保障范圍，使得大多數(shù)罕見病患者所需要的許多特殊藥物和診療項目未能納入報銷范圍。

營造優(yōu)越的孤兒藥研發(fā)政策環(huán)境

“目前，我國的藥品供應(yīng)保障制度政策體系是基于常見病、多發(fā)病體系來設(shè)計的，尚未有針對性和系統(tǒng)性地出臺專門罕見病用藥研發(fā)、定價、報銷和人才培養(yǎng)等各方面的激勵政策�！倍×忻鲝�(qiáng)調(diào)說，希望在國家的大力支持下，在國內(nèi)營造優(yōu)越的孤兒藥研發(fā)政策環(huán)境，調(diào)動國內(nèi)企業(yè)對孤兒藥研發(fā)的積極性，為國內(nèi)罕見病患者提供吃得起的好藥，拯救和改善罕見病患者的生命和生存質(zhì)量。

責(zé)任編輯：田月華 m.mjwave.cn 2017-3-15 14:15:58

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