“轉化醫(yī)學”助力提高創(chuàng)新藥研發(fā)成功率

添加日期：2017年3月31日 閱讀：2062

目前，依托江蘇先聲藥業(yè)有限公司建設的轉化醫(yī)學與創(chuàng)新藥物國家重點實驗室正聚焦腫瘤、自身免疫性疾病和中樞神經系統(tǒng)疾病3個方向做轉化醫(yī)學研究，而基于轉化醫(yī)學方式研發(fā)的兩種創(chuàng)新藥也即將面市。



如何提高創(chuàng)新藥研發(fā)的成功率和效率，降低成本和風險?在南京，依托江蘇先聲藥業(yè)有限公司建設的轉化醫(yī)學與創(chuàng)新藥物國家重點實驗室里，一批**正在嘗試用“轉化醫(yī)學”的手段，讓實驗室和臨床緊密結合實現(xiàn)互動，加速創(chuàng)新藥研發(fā)，同時通過臨床的各種實測，細分病癥，量身定制創(chuàng)新藥物，實現(xiàn)精準醫(yī)療。

轉化醫(yī)學與創(chuàng)新藥物國家重點實驗室位于徐莊軟件園內，4棟白色墻面的大樓里，建有實驗室的多個創(chuàng)新平臺，包括生物創(chuàng)新藥物研發(fā)中心、先聲診斷醫(yī)學檢驗中心等，每層都“裝”滿了各種實驗設備。

“這里有轉化醫(yī)學方向的**近百名，其中四分之一是海歸，他們在國外**實驗室或醫(yī)藥公司呆過，擁有豐富的創(chuàng)新藥物研發(fā)經驗�！毕嚷曀幬镅芯吭焊痹洪L檀愛民介紹，轉化醫(yī)學與創(chuàng)新藥物國家重點實驗室在國內是**的，它的使命就是用“轉化”的手段，提高創(chuàng)新藥研發(fā)效率，降低上市藥物成本。

何為“轉化”?先聲藥業(yè)**科學家、實驗室常務副主任牟驊用一個案例做解釋：當時，他和團隊正在做一種新型抗癌藥研發(fā)，實驗室的研究正在進行，但**們急需知道，這種藥物到底對哪種病人*有效。于是，實驗室去醫(yī)院尋求臨床合作，從一位腫瘤病人身上提取病毒組織，在實驗室里建立疾病模型，再進行動物實驗。**發(fā)現(xiàn)，在各種腫瘤組織中，乳頭狀腎癌病毒對這種藥物特別敏感。于是，**又把實驗室研究合成出的藥物，有針對性地返回臨床，植入5位具有類似病癥的病人體中，結果其中3位確定有明顯療效。目前，這種藥物已經進入三期臨床。

“這種實驗室和臨床的有效互動，就是轉化。可以讓實驗室里的創(chuàng)新研發(fā)更精準，研發(fā)出來的創(chuàng)新藥物更有效�！蹦豺懻f，就像上海到南京，有很多條路可以到達，而GPS會引導我們尋找一條*便捷的路線，“轉化”就是這個GPS，讓研發(fā)創(chuàng)新藥的**直接切入關鍵點，提高研發(fā)效率。

目前，實驗室正聚焦腫瘤、自身免疫性疾病和中樞神經系統(tǒng)疾病3個方向做轉化醫(yī)學研究，而基于轉化醫(yī)學方式研發(fā)的兩種創(chuàng)新藥也即將面市。

腦卒中是一種急性腦血管疾病，目前普遍采取的治療手段是使用藥物依達拉奉，這是一種已上市10多年的神經保護劑，可以及時清除腦卒中產生的額外自由基，避免其損傷腦部細胞膜�！皩嶒炇业�**通過轉化方式，發(fā)現(xiàn)這種藥物臨床中，可以清除自由基，但不能消除腦卒中帶來的炎癥如腦水腫等，治療效果大打折扣。”牟驊介紹，經過長達7年多的臨床和實驗室的反復互動，他們研發(fā)出復方依達拉奉，既可以清除自由基，又能消炎。目前，該藥物已進入三期臨床，下一步就是新藥上市。

另一種基于轉化方式研發(fā)的是抗癌藥。一旦癌癥出現(xiàn)腦轉移，很難有治療手段，因為人體自身有血腦屏障，藥物很難充分進入腦內病變的部位。實驗室正在研發(fā)一種化學小分子藥，經過臨床驗證，它可以有效突破肺癌病人的血腦屏障。根據(jù)臨床結果，**們調整藥物研發(fā)方向，側重于治療腫瘤顱內轉移的肺癌病人。

責任編輯：芳芳    m.mjwave.cn    2017-3-31 9:48:56

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