新藥帶來變革 我國或領跑長效抗艾藥物研發(fā)

添加日期：2017年1月17日 閱讀：1381

艾滋病、結核、瘧疾是世界三大流行病,多年來,在各國政府和醫(yī)療人員的共同努力下,三種疾病均得到了不同程度的預防、控制和治療。近期，由我國“千人計劃”科學家謝東帶領的團隊歷經14年艱苦研制,具有完全自主知識產權的抗艾藥“艾博衛(wèi)泰”目前正接受國家食品藥品監(jiān)督管理總局的優(yōu)先審查。

據(jù)悉，該藥有望于近期獲批上市,這將標志著中國在長效抗艾藥物研發(fā)上領跑全球。相對于另外兩種疾病而言,艾滋病出現(xiàn)時間較晚,但隨著治療科研領域和藥物研發(fā)的不斷突破,這一普通人眼中的“絕癥”已逐步進入慢性病治療階段。據(jù)北京協(xié)和醫(yī)院艾滋病診療中心主任、國家衛(wèi)計委艾滋病臨床**組副組長李太生教授介紹,目前在歐美國家,艾滋病的治療已經可以通過一天吃一粒藥,將體內的艾滋病病毒抑制到檢測不出來的水準�！斑@樣可以在*大限度保持藥效的基礎上,方便病人治療,減輕藥物的毒副作用�！�

雖然口服藥數(shù)量可以減少,但由于目前還不能徹底清除病毒,艾滋病無法徹底治好,患者需要終身服藥,毒副作用會對患者造成肝腎損害,一段時期后就會產生耐藥性�！皬奈医衲陞⒓拥膰�際會議來看,國際上*新的方案就是注射,目標是打兩針能夠管一個月,甚至更長時間。”李太生說。這也就意味著,長效注射劑將會是抗艾藥物研發(fā)的熱點和新突破。

據(jù)聯(lián)合國艾滋病規(guī)劃署統(tǒng)計,2015年全球有1580萬艾滋病人接受抗病毒藥物治療,使用的抗艾藥物原研企業(yè)都集中在4-5家歐美跨國制藥企業(yè),他們在定價、臨床使用、產品分銷等方面都具有強勢地位,掌握產業(yè)話語權,外界產品進入發(fā)達國家、甚至發(fā)展中國家都面臨多重壁壘與挑戰(zhàn)。隨著長效注射藥成為抗艾藥物研究的新方向,各大制藥公司也在積極研發(fā)試驗。而“艾博衛(wèi)泰”作為歐美之外的第*個原創(chuàng)抗艾新藥,將有效改變國內抗艾藥物主要依靠仿制藥的局面。

臨床試驗效果較好

2003年,中組部首批“千人計劃”科學家、約翰霍普金斯大學博士謝東回國后帶領團隊開始原創(chuàng)艾滋病新藥的研制開發(fā)。歷經14年的不懈努力,團隊終于研制出HIV融合抑制劑艾博衛(wèi)泰。2014年2月,艾博衛(wèi)泰陸續(xù)在全國12個臨床中心啟動Ⅲ期臨床試驗。2016年5月,Ⅲ期臨床研究的中期數(shù)據(jù)顯示:首要療效指標及3個次要終點指標全部提前達到。

負責組織該藥臨床試驗的北京佑安醫(yī)院感染中心主任、國家衛(wèi)計委艾滋病**咨詢委員會委員吳昊教授介紹,他們將208例一線藥物治療失敗的HIV感染者分兩組進行多中心隨機臨床試驗,試驗組每周注射艾博衛(wèi)泰和每天服用兩次洛匹那韋/利托那韋的兩藥組合,對照組采用世界衛(wèi)生組織標準二線治療方案的三藥組合,治療48周。

“在Ⅲ期臨床試驗中,堅持完成48周治療的HIV感染者病毒載量小于400拷貝/毫升的為百分之百,表明試驗組患者全部獲得有效治療,感染者基本沒有傳染性�！敝x東說。而在副作用事件(腹瀉)中,試驗組為7.5%,而對照組為14.1%。

“對于有效性和安全性,我們的臨床**和統(tǒng)計學**都認為,一期二期三期臨床試驗結果,都證明了有效性和安全性,目前來說已經達到了可以審批的結果�！眳顷徽f。

“目前國際上普遍采用的高效抗逆轉錄病毒治療法(即“雞尾酒療法”)可以有效抑制感染者體內的艾滋病毒,但感染者每次吃藥都一大把,副作用較為明顯�！崩钐�生說。

吳昊表示,試驗組的各項指標達到并優(yōu)于對照組,相當于國際上*好的二線藥物的療效。同時由于口服藥數(shù)量的減少,可以減輕長期服藥對感染者腎臟方面的損害。

困難重重從未放棄

研究新藥是一個艱苦而又漫長的過程。“新藥從研發(fā)到臨床到上市,一般需要10-15年的周期。在國外,一個新藥的投入大約需要幾十億美元�！眹�家衛(wèi)計委艾滋病臨床工作組組長張福杰說,新藥在臨床之前,需要設計、篩選、合成大量藥物候選分子,這本身就是一個巨大的工程,研發(fā)之后的臨床實驗對象從動物到人,從一期到二期到三期,每一個環(huán)節(jié)都有可能因為失敗而終止�！芭c其他技術創(chuàng)新不同,藥物創(chuàng)新和人的生命健康直接掛鉤,安全性至關重要,再加上投資較大、周期較長,許多人為此望而卻步�！睆埜＝苷f。

謝東從北大畢業(yè)后留學美國,獲得約翰霍普金斯大學博士之后,在美國大學、企業(yè)工作多年,主要從事抗艾滋病新藥研究開發(fā),領導和參與了多個艾滋病新藥全球開發(fā)與上市。2003年,謝東懷著實業(yè)興國的夢想回國,與同為“千人計劃”的肯塔基大學藥學院博士王昌進、美國哈佛醫(yī)學院博士后陸榮建組成“鐵三角”,開始原創(chuàng)抗艾藥物的研發(fā)。

“我們回國進行新藥研發(fā),主要有兩個出發(fā)點,首先是希望能為我們國家的HIV感染者研制出新的治療藥物,另外也是希望能夠做出一個具有國際競爭力的藥物,進入國際市場,不僅僅是歐美國家,‘一帶一路’國家,發(fā)展中國家也能用上這個新藥�！敝x東說。

雖懷揣夢想,但謝東團隊在研發(fā)過程了遇到了諸如資金短缺、臨床試驗實施不順等多個瓶頸�！鞍�博衛(wèi)泰一期試驗完成后,由于投資界對艾滋病藥物市場并不看好,我們的資金周轉一度非常困難�！敝x東說。

我國具備食藥監(jiān)總局艾滋病專業(yè)資質認證的12家臨床試驗機構大都集中在一線城市,而這12家臨床醫(yī)院中有4家是第*次參加艾滋病新藥臨床試驗。“此外,在初始階段,我們招募一線治療失敗患者時較為緩慢,且難以從一些經濟欠發(fā)達、患者較多的典型區(qū)域招募到試驗者。”謝東說,隨著藥物療效安全性的逐步顯現(xiàn),大部分患者可以正常工作、生活,患者對這個藥才建立起了信心。

在談到困難時,謝東表示這十幾年幾次面臨是否放棄的抉擇�！昂迷趪�家有關部門給予了我們很多幫助,無論是國家科技重大專項給予我們的經費支持,食藥監(jiān)總局給予的審評**通道,還是科技部、衛(wèi)計委等部門對我們的力挺,都是我們堅持下去的理由。今年7月18日,食藥監(jiān)總局正式受理了我們的新藥申請,9月14日就開始優(yōu)先審評審批,目前已完成技術審評,接下來我們就等待**進行現(xiàn)場核查和綜合評估。”

抗艾新藥帶來變革

“我國的艾滋病防治取得了巨大成效,但在藥物選擇上卻面臨捉襟見肘的局面,世界衛(wèi)生組織*新指南里推薦的新藥,我們國家都沒有�！眳顷徽f。

目前我國普遍采用的艾滋病治療藥物都是仿制藥�！澳切┧幬锎蠖嘌兄朴谏鲜兰o八九十年代,且都是基于歐美人群的特點;加之感染者治療過程中逐步產生了耐藥性,一個直接的后果就是病人死亡率增加和傳播風險加大�！崩钐�生說,作為治療艾滋病的醫(yī)生,他很期待能有更加適應我國人群特點的新藥給HIV感染者帶來新選擇。

“從現(xiàn)有臨床結果看,艾博衛(wèi)泰是一個非常具有前途的藥物。首先它是一類化學新藥,其次長效藥是目前的國際趨勢。從國家角度來看,目前我國還沒有一個世界性的長效抗艾藥物,若能在這一塊有較大進展,這是我們醫(yī)生都非常期盼的�！崩钐�生說,“不過前提是,艾博衛(wèi)泰要能夠經得起食藥監(jiān)總局各種嚴格的檢測,審批速度可以有所加快,但是質量不能下來,必須過硬�！�

責任編輯：芳芳    m.mjwave.cn    2017-1-17 14:08:21

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