生物藥加速研發(fā)上市 癌癥患者告別天價(jià)治療費(fèi)

添加日期：2017年10月27日 閱讀：1642

2017年7月13號(hào)，腫瘤新藥西達(dá)本胺成功納入選新版國(guó)家醫(yī)保目錄。這意味著患者每個(gè)月只需要花費(fèi)上千元就能夠用上這一創(chuàng)新藥物。近年來(lái)，我國(guó)生物制藥行業(yè)也進(jìn)入了快速發(fā)展階段，一些國(guó)產(chǎn)生物藥正在給越來(lái)越多的患者帶去希望。



肺癌靶向藥打破進(jìn)口藥壟斷 　患者有了生的希望

每隔三個(gè)月，鄧祖俊都會(huì)陪老伴兒來(lái)到浙江省腫瘤醫(yī)院，進(jìn)行例行身體檢查，之后他們都會(huì)找主治醫(yī)生張沂平對(duì)檢查結(jié)果進(jìn)行診斷。

像這樣的復(fù)查回訪，老兩口已經(jīng)持續(xù)了6年時(shí)間，今年是鄧祖俊的愛(ài)人確診肺癌的第八個(gè)年頭。

2009年5月，鄧祖俊的愛(ài)人突然發(fā)燒咳嗽，以為是感冒的她來(lái)到醫(yī)院檢查，卻收到一個(gè)令人震驚的檢查結(jié)果。鄧祖俊的愛(ài)人患上了肺癌。聽(tīng)到這樣的結(jié)果，老兩口不敢相信，也難以接受。

兩個(gè)月后，鄧祖俊的愛(ài)人按照常規(guī)的治療方法，接受手術(shù)，并開(kāi)始進(jìn)行化療。然而化療后的劇烈反應(yīng)，卻讓她痛苦不堪。不僅如此，手術(shù)后兩年多的時(shí)間里，鄧祖俊愛(ài)人肺部的腫瘤依然沒(méi)有完全消失。這讓他們陷入絕望。

2011年，醫(yī)生建議調(diào)整治療方案，開(kāi)始口服靶向藥物進(jìn)行治療。讓人高興的是，從2012年開(kāi)始到現(xiàn)在，鄧祖俊老伴兒的病情幾乎沒(méi)怎么發(fā)展。這一切，都得益于我國(guó)自主研發(fā)的一種靶向肺癌治療藥物——?jiǎng)P美納。

張沂平表示：“以往肺癌晚期的話，中位生存，一半人都超不過(guò)一年，現(xiàn)在通過(guò)有一些靶向藥物的治療，以及化療，以及不同階段的治療，現(xiàn)在的話，中晚期病人超過(guò)三年、五年，甚至更長(zhǎng)的時(shí)間，也不稀奇了�！�

目前，全球每年腫瘤新發(fā)病例1400萬(wàn)人，死亡820萬(wàn)人。我國(guó)每年新發(fā)腫瘤病例300多萬(wàn)人，每年腫瘤造成死亡200多萬(wàn)人。而不管是國(guó)內(nèi)還是全球數(shù)據(jù)，肺癌的發(fā)病率和死亡率在所有腫瘤中都居首位。

醫(yī)學(xué)界將肺癌病人根據(jù)癌細(xì)胞形態(tài)分為“小細(xì)胞肺癌”和“非小細(xì)胞肺癌”。約85%肺癌病人都是“非小細(xì)胞肺癌”。而非小細(xì)胞肺癌中30%-40%會(huì)發(fā)生“表皮生長(zhǎng)因子受體”(EGFR)突變。而靶向藥物凱美納正是針對(duì)這一突變誕生的。

貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司董事長(zhǎng)丁列明表示：“像我們靶向，它針對(duì)的靶分子是叫EGFR，特別是EGFR突變的病人，他療效特別好。”

丁列明，國(guó)家“千人計(jì)劃”**，海歸博士，貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司董事長(zhǎng)。他和他團(tuán)隊(duì)研發(fā)的抗肺癌新藥凱美納究竟有什么獨(dú)特之處呢?

丁列明表示：“我們找到了能夠特異的殺滅腫瘤細(xì)胞的方法，靶向治療就是特異地攻擊腫瘤細(xì)胞上的靶分子，這個(gè)靶分子在正常細(xì)胞上面沒(méi)有，非常少，把正常細(xì)胞跟腫瘤細(xì)胞區(qū)分開(kāi)了，所以這個(gè)藥就是療效非常確切，他們只殺腫瘤細(xì)胞，所以叫靶向，這個(gè)靶就是腫瘤。”

凱美納的研制成功，使得中國(guó)成為繼英國(guó)、瑞士之后擁有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)靶向抗癌藥的第三個(gè)國(guó)家;一舉打破肺癌靶向治療長(zhǎng)期被進(jìn)口藥壟斷的局面。

而對(duì)于肺癌晚期病人來(lái)說(shuō)，改用凱美納 “分子靶向藥物”，不僅意味著可以告別傳統(tǒng)的治療方式——“化療”，還可以將化療后5年存活期從6%-10%提高到20%以上。2016年，“鹽酸�？颂婺帷�(凱美納)項(xiàng)目，獲得“國(guó)家科技進(jìn)步一等獎(jiǎng)”，這是我國(guó)第*個(gè)獲得這一獎(jiǎng)項(xiàng)的創(chuàng)新藥。

2011年8月，我國(guó)第*個(gè)完全擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的小分子靶向抗癌新藥凱美納上市。如今已有超過(guò)11萬(wàn)名患者使用凱美納，并取得療效。

中國(guó)工程院院士孫燕表示：“這個(gè)藥是我*喜歡的，因?yàn)樗�是一個(gè)口服藥，這個(gè)藥使得我們能夠站在所謂的世界之林上，跟他們同起同坐了。”

國(guó)產(chǎn)抗癌新藥**世界 《時(shí)代周刊》爭(zhēng)相報(bào)道

我們看到，丁列明和他的團(tuán)隊(duì)通過(guò)十多年的努力，自主研發(fā)的國(guó)產(chǎn)抗癌新藥，讓數(shù)以萬(wàn)計(jì)的肺癌患者減輕了痛苦，延續(xù)了生命。與此同時(shí)針對(duì)另一種惡性腫瘤——T細(xì)胞淋巴瘤的國(guó)產(chǎn)新藥，也在中國(guó)誕生了。

每隔一個(gè)月，邢文燕都會(huì)陪媽媽張宗花來(lái)到潞河醫(yī)院，找到血液科的主治醫(yī)生周合冰進(jìn)行身體檢查。

像這樣的復(fù)查回訪，張宗花已經(jīng)持續(xù)了近兩年的時(shí)間，2017年是張宗花老人確診T細(xì)胞淋巴癌的第三個(gè)年頭。2015年4月，張宗花突發(fā)高燒，多方治療高燒依然不退，*后來(lái)到潞河醫(yī)院血液科進(jìn)行檢查，卻收到一個(gè)令人震驚的檢查結(jié)果。張宗花患上了晚期血管免疫母細(xì)胞淋巴瘤，這是外周T細(xì)胞淋巴瘤的一種類型，病情非常兇險(xiǎn)。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京潞河醫(yī)院血液科主任周合冰表示：“5年的生存期一般的是也就30%左右，而且這個(gè)病人是分期比較晚的，所以正常的化療的情況下，他的生命期應(yīng)該是一年左右�！�

中國(guó)抗淋巴瘤聯(lián)盟主席、教授馬軍表示：“大家知道淋巴瘤在中國(guó)，過(guò)去發(fā)病率很低，但近幾年發(fā)病率非常高，現(xiàn)在已經(jīng)超過(guò)了白血病，但是T淋巴瘤沒(méi)有藥物，在中國(guó)一個(gè)藥物也沒(méi)有�！�

拿到了檢查結(jié)果，全家人的心情一下子跌入深淵。張宗花必須馬上接受治療。傳統(tǒng)治療淋巴癌的方法就是化療，然而化療后的劇烈反應(yīng)，卻讓張宗花痛苦不堪。盡管如此，化療之后效果并不好，張宗花依然發(fā)燒咳嗽、淋巴結(jié)腫大。67歲的她難以承受化療給身體帶來(lái)的傷害。

就在張宗花老人一家人束手無(wú)策的時(shí)候，2015年3月，一種名叫西達(dá)本胺的新藥剛剛上市，這是一種口服靶向藥物，兩次化療之后，主治醫(yī)生周合冰決定用西達(dá)本胺結(jié)合化療，對(duì)張宗花進(jìn)行治療。

周合冰表示：“聯(lián)合用藥淋巴瘤它的客觀的緩解率能夠從58%提高到80%，所以我們用西達(dá)本胺聯(lián)合給他化療的。”

令周合冰感到吃驚的是，張宗花在服用西達(dá)本胺之后，很快發(fā)生了療效。

周合冰表示：“基本上用了第四個(gè)療程以后她基本上就穩(wěn)定了，到12月份化療結(jié)束�！�

周合冰告訴我們，對(duì)國(guó)際公認(rèn)難治的T細(xì)胞淋巴瘤，單純用化療，反復(fù)率非常高，病人生存期一般可能也就一年左右�？墒怯昧宋鬟_(dá)本胺靶向新藥之后，這個(gè)病人不僅病情很快緩解，而且一直沒(méi)有反復(fù)。

周合冰表示：“我們也定期的進(jìn)行超聲、CT的檢查，發(fā)現(xiàn)他沒(méi)有淋巴結(jié)，沒(méi)有舊病灶的反復(fù)，也沒(méi)有新病灶的出現(xiàn)，這是一個(gè)穩(wěn)定的狀態(tài)�！�

西達(dá)本胺是我國(guó)自主研發(fā)的抗癌新藥，研發(fā)單位是深圳一家名為微芯生物公司的企業(yè)，在數(shù)十萬(wàn)次的實(shí)驗(yàn)中，這支專注創(chuàng)新的研發(fā)團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了高分子物質(zhì)酶，這種酶幾乎活躍在所有的細(xì)胞活動(dòng)中。西達(dá)本胺通過(guò)精確控制與腫瘤細(xì)胞活動(dòng)密切相關(guān)的四種酶，激活人體內(nèi)抗腫瘤細(xì)胞的免疫功能，來(lái)控制腫瘤反復(fù)和轉(zhuǎn)移。

深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司總裁兼**科學(xué)官 　魯先平：西達(dá)本胺是一種組蛋白去乙�；�酶抑制劑，它在調(diào)控基因表達(dá)中起著一個(gè)非常關(guān)鍵的作用機(jī)制，我們重新把這個(gè)過(guò)程逆轉(zhuǎn)，讓好的基因重新打開(kāi)，壞的基因被關(guān)掉，我們把不受控制的細(xì)胞，通過(guò)重新編程又讓它回歸到可控制的狀態(tài)，那么通過(guò)這么一個(gè)作用機(jī)制，讓腫瘤停止生長(zhǎng)變?yōu)榭赡�，腫瘤得到有效的控制。

深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司總裁魯先平，是這支海歸研發(fā)團(tuán)隊(duì)的帶頭人。2015年5月22日，一則新聞引起社會(huì)的關(guān)注，中國(guó)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)抗癌新藥，西達(dá)本胺獲準(zhǔn)在中國(guó)上市。首批適應(yīng)癥為反復(fù)或難治的外周T細(xì)胞淋巴瘤，中國(guó)成功自主研發(fā)抗癌藥的消息一經(jīng)發(fā)布就吸引了全世界的目光，《時(shí)代周刊》《福布斯》等雜志，用大量篇幅進(jìn)行報(bào)道，引起了轟動(dòng)。這不僅意味著我國(guó)有了自己原創(chuàng)的抗癌新藥，同時(shí)，深圳微芯生物科技有限公司將西達(dá)本胺的海外專利開(kāi)發(fā)權(quán)授權(quán)給一家美國(guó)企業(yè)，這是我國(guó)原創(chuàng)新藥**海外專利授權(quán)的案例。

魯先平表示：“T淋巴瘤在中國(guó)是沒(méi)有藥的，而非常惡性，進(jìn)展非�？�，而西達(dá)本胺已經(jīng)帶來(lái)了在整個(gè)這個(gè)領(lǐng)域*好獲益和*好的安全性，所以我們實(shí)現(xiàn)了�！�

生物藥加速研發(fā)上市 　癌癥患者告別天價(jià)治療費(fèi)

2017年7月13號(hào)，腫瘤新藥西達(dá)本胺成功納入選新版國(guó)家醫(yī)保目錄。這意味著患者每個(gè)月只需要花費(fèi)上千元就能夠用上這一創(chuàng)新藥物。凱美納、西達(dá)苯胺都屬于小分子化學(xué)抗癌新藥，與之對(duì)應(yīng)，生物抗癌藥也是國(guó)際上發(fā)展很快的一類抗癌藥物。從上世紀(jì)20年代第*支胰島素的發(fā)明，到如今腫瘤治療領(lǐng)域的明星產(chǎn)品PD-1單抗，生物藥已經(jīng)惠及了成千上萬(wàn)的患者。2016年全球銷售額前十名的藥物中，有8種是生物藥。近年來(lái)，我國(guó)生物制藥行業(yè)也進(jìn)入了快速發(fā)展階段，一些國(guó)產(chǎn)生物藥正在給越來(lái)越多的患者帶去希望。

在北京軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院附屬醫(yī)院(307醫(yī)院)，消化腫瘤內(nèi)科的辦公室里，徐建明主任正在檢查一種抗癌藥物PD-1單抗的臨床試驗(yàn)效果。

徐建明主任告訴記者，目前在他這個(gè)科室里，大約有六分之一的消化腫瘤患者正在接受PD-1單抗藥物的臨床試驗(yàn)，這些癌癥病人目前大多都無(wú)法通過(guò)手術(shù)、化療等傳統(tǒng)手段進(jìn)行治療，癌癥在他們的身上已經(jīng)真正成為了絕癥，醫(yī)院里進(jìn)行臨床試驗(yàn)的這種PD-1單抗藥物就是這些幾乎被判了死刑的患者，現(xiàn)在**的希望。

軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院附屬醫(yī)院(307醫(yī)院)消化腫瘤內(nèi)科主任徐建明表示：“這個(gè)都已經(jīng)到8月份了他還在用藥從去年你要是沒(méi)有這個(gè)藥用的話，這個(gè)病人估計(jì)差不多沒(méi)了早就沒(méi)了�！�

記者了解到，目前在美國(guó)，如肺癌、黑色素瘤等，使用PD-1藥物進(jìn)行治療，一年的費(fèi)用大約需要20萬(wàn)美金。目前在徐建明主任這里開(kāi)展臨床試驗(yàn)的國(guó)產(chǎn)PD-1藥物，未來(lái)如果成功上市，一年的治療費(fèi)用有望從上百萬(wàn)減少到十萬(wàn)左右。這意味著有更多的中國(guó)患者能夠接受這一*新抗癌藥物的治療。

從全球藥王修美樂(lè)，到全球抗癌領(lǐng)域的熱門靶點(diǎn)PD-1單抗，這些國(guó)內(nèi)外市場(chǎng)的明星藥品有一個(gè)共同的特點(diǎn)，它們都是大分子抗體類生物藥的一員。所謂大分子抗體類生物藥，是指采用細(xì)胞工程、基因工程等手段研發(fā)制造，區(qū)別于小分子類化學(xué)藥的一種生物藥。廣泛應(yīng)用于癌癥、自身免疫疾病等治療領(lǐng)域。2016年，全球銷售額前十的藥物中，有8種為生物藥。

在蘇州，記者見(jiàn)到了俞德超，江蘇信達(dá)生物制藥有限公司的創(chuàng)始人，中組部“千人計(jì)劃”國(guó)家特聘**。就是他領(lǐng)導(dǎo)的這家公司，研發(fā)出了***水平的PD-1單抗藥物，目前正在軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院附屬醫(yī)院(307醫(yī)院)緊張的開(kāi)展臨床試驗(yàn)。為了這種抗癌新藥，俞德超已經(jīng)整整研究了20多年。

信達(dá)生物制藥(蘇州)有限公司董事長(zhǎng)俞德超表示：“找這樣一個(gè)抗體的話，你要在10億，甚至于100億的一個(gè)抗體庫(kù)里面，通過(guò)一種方法一步一步去篩出來(lái)，做成一個(gè)單克隆抗體成藥，我們初步估計(jì)一下至少有1000步，這1000步每一步都可能出差錯(cuò)的。”

目前信達(dá)已經(jīng)有4個(gè)產(chǎn)品進(jìn)入臨床三期研究，其中就包括在上海市長(zhǎng)征醫(yī)院開(kāi)展臨床試驗(yàn)的修美樂(lè)類似藥，和在軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院附屬醫(yī)院開(kāi)展臨床試驗(yàn)的PD-1單抗，編號(hào)分別為IBI303和IBI308。

根據(jù)國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，通常一款生物藥從研發(fā)到成功上市平均需要十年的時(shí)間，而俞德超則希望將這個(gè)時(shí)間縮短到七八年。這一中國(guó)速度不僅是為了讓國(guó)內(nèi)患者能夠早日以更低的價(jià)格用上高質(zhì)量的生物藥，也能夠早日給企業(yè)研發(fā)新藥提供穩(wěn)定的資金來(lái)源。

2017年9月4日，信達(dá)生物制藥(蘇州)有限公司與中國(guó)科學(xué)院上海有機(jī)化學(xué)研究所共同宣布，雙方就腫瘤免疫靶向小分子藥物的授權(quán)開(kāi)發(fā)達(dá)成合作協(xié)議。信達(dá)生物以首付款，研發(fā)里程碑和銷售里程碑付款共計(jì)4.57億美元另加銷售提成的方式，獲得中科院上海有機(jī)所研發(fā)的IDO小分子抑制劑的全球獨(dú)家開(kāi)發(fā)許可權(quán)。這是我國(guó)制藥領(lǐng)域迄今為止金額*大的院企合作項(xiàng)目。

俞德超表示：“*近國(guó)外已經(jīng)有臨床研究表明PD-1抗體和IDO抑制劑聯(lián)合用藥以后，可以取得比PD-1單獨(dú)用藥更好的治療效果，可以讓更多的普通的百姓病人能夠受益�！�

2017年10月8日：中共中央辦公廳和國(guó)務(wù)院辦公廳聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》，提出了鼓勵(lì)醫(yī)藥創(chuàng)新的36項(xiàng)改革措施。中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)迎來(lái)了建國(guó)以來(lái)*大利好政策出臺(tái)，創(chuàng)新藥的春天來(lái)了。

俞德超表示：“我覺(jué)得這個(gè)文件就像沐浴了一個(gè)春風(fēng)，那如果將這個(gè)綱領(lǐng)性的文件落到實(shí)處，那就是將這個(gè)春風(fēng)正確的吹到了我們的研發(fā)的第*線，那個(gè)時(shí)候我們春天研發(fā)創(chuàng)新藥的春天就真正的來(lái)了�！�

責(zé)任編輯：成浩 m.mjwave.cn 2017-10-27 9:17:21

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