添加日期:2017年5月25日 閱讀:1994
罕見(jiàn)病診治在世界各國(guó)都是一個(gè)難題,在中國(guó)也不例外;谥袊(guó)龐大的人口基數(shù),估計(jì)中國(guó)罕見(jiàn)病患者數(shù)量高達(dá)1600萬(wàn)。因此,中國(guó)作為世界第二大醫(yī)藥市場(chǎng),罕見(jiàn)病領(lǐng)域需求巨大和潛力都十分巨大。然而,中國(guó)目前在這方面的現(xiàn)狀是“付之闕如”。中國(guó)至今沒(méi)有明確的罕見(jiàn)病定義,也沒(méi)有針對(duì)罕見(jiàn)病患者的流行病學(xué)調(diào)查,因此也就沒(méi)有罕見(jiàn)病的確切發(fā)病人數(shù)。不過(guò),近日英國(guó)路透社刊發(fā)報(bào)道透露,中國(guó)將**發(fā)布“罕見(jiàn)病”國(guó)家名錄,情況有望出現(xiàn)轉(zhuǎn)機(jī)。數(shù)家專注于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的外資藥企將獲得巨大利好。
“罕見(jiàn)病”醫(yī)藥市場(chǎng)巨大 國(guó)際藥企巨頭競(jìng)相逐鹿
罕見(jiàn)病,顧名思義就是只會(huì)讓很小一部人不幸中招。大多數(shù)罕見(jiàn)病通常是由基因缺陷所致,因此患者不得不感概命運(yùn)不濟(jì)。然而,“病”以稀為“貴”,罕見(jiàn)病在治療控制上花費(fèi)巨大,可以說(shuō)是難以填滿的“無(wú)底洞”,為患者及家人帶來(lái)沉重的心理壓力和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。不過(guò)從另一方面說(shuō),罕見(jiàn)病患者用藥也是藥企巨大的“金山”之一。
醫(yī)療健康領(lǐng)域行業(yè)及市場(chǎng)調(diào)研公司Evaluate Pharma研究認(rèn)為,治療“罕見(jiàn)病”的“孤兒藥”的全球銷售額5年后將會(huì)攀升至2090億美元,預(yù)計(jì)今年的銷售額可達(dá)1240億美元!肮聝核帯笔袌(chǎng)規(guī)模增速是全球醫(yī)藥市場(chǎng)整體增速的兩倍,這也為Celgene、百時(shí)美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)、諾華(Novartis)、 強(qiáng)生(Johnson & Johnson)以及Shire等國(guó)際藥企巨頭搶灘逐鹿“孤兒藥”市場(chǎng)提供了巨大的驅(qū)動(dòng)力!肮聝核帯痹卺t(yī)藥行業(yè)所占的比重越來(lái)越大,對(duì)跨國(guó)藥企的利潤(rùn)貢獻(xiàn)度也越來(lái)越高。
國(guó)際藥企巨頭也紛紛看好中國(guó)“孤兒藥”市場(chǎng),認(rèn)為中國(guó)罕見(jiàn)病患者數(shù)量多、藥物需求大。Shire亞太區(qū)負(fù)責(zé)人Peter Fang說(shuō):“中國(guó)有世界上*多的人口,罕見(jiàn)病患者數(shù)量應(yīng)該也是世界*多!焙币(jiàn)病藥物研發(fā)生產(chǎn)是Shire制藥公司聚焦的重點(diǎn)之一,推出了一系列有效藥物。Shire制藥公司在中國(guó)主推免疫類和血友病藥物。
在中國(guó)“罕見(jiàn)病”被忽視 現(xiàn)狀不樂(lè)觀
不過(guò),Peter Fang推測(cè)說(shuō),中國(guó)的一些“罕見(jiàn)病”患者中,經(jīng)專業(yè)診斷并*終確診的可能不到5%,比如法布里病。在中國(guó)覆蓋廣泛但較為薄弱的醫(yī)保體系內(nèi),罕見(jiàn)病嚴(yán)重被忽視,使得患者得不到有效保障救濟(jì)。在中國(guó),“罕見(jiàn)病”患者急需的“救命藥”難以獲取,或者價(jià)格高昂,且很多未納入醫(yī)保報(bào)銷范圍,部分中國(guó)罕見(jiàn)病患者即使有藥可醫(yī),也不得不放棄治療。
由于缺錢少藥,中國(guó)一些“罕見(jiàn)病”患者淪為醫(yī)療“孤兒”。路透社關(guān)注了一位被確診患上結(jié)節(jié)性硬化癥(TSC)的南京八歲男孩胡毅卓。其罹患的結(jié)節(jié)性硬化癥是一種罕見(jiàn)的基因紊亂疾病,會(huì)導(dǎo)致大腦及身體其他器官良性瘤生長(zhǎng)。為了控制病情惡化,以及癲癇頻繁發(fā)作,胡毅卓需每天服用賽諾菲生產(chǎn)的喜保寧(Sabril)以及輝瑞生產(chǎn)的西羅莫司(Rapamune)。但是他的家人卻遇到了很大的麻煩。
路透社稱,在中國(guó),這兩種藥物非常不好買。由于監(jiān)管部門聚焦于醫(yī)藥開(kāi)支控制,以及積壓的新藥審批冗長(zhǎng)名單意味著許多有效藥根本就無(wú)法獲取。胡毅卓的家人只好費(fèi)盡周折,通過(guò)藥代從土耳其、臺(tái)灣和香港“走私”帶藥,或者由當(dāng)?shù)蒯t(yī)生開(kāi)藥,以作標(biāo)識(shí)外使用。
胡毅卓的媽媽說(shuō):“我兒子急需這兩種藥物,要不然就會(huì)沒(méi)命!彼硎,在中國(guó)沒(méi)有獲批的正規(guī)渠道購(gòu)買這兩種藥物!拔覀儗(duì)合法性不在乎,只要能控制住孩子疾病惡化,任何風(fēng)險(xiǎn)都是次要的。”
輝瑞制藥表示,通過(guò)合資公司西羅莫司在中國(guó)可以購(gòu)買獲取,不過(guò)并未該藥并未獲得“孤兒藥”優(yōu)待。
中國(guó)**機(jī)構(gòu)并未作出評(píng)論回應(yīng),不過(guò)中國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局上周表示,將著手加大對(duì)罕見(jiàn)病藥物和醫(yī)療器械研發(fā)的支持力度。
預(yù)計(jì)中國(guó)年內(nèi)發(fā)布“罕見(jiàn)病”名錄 前景可期待
中國(guó)正在緩慢檢修改進(jìn)其醫(yī)療保健體系:今年初,國(guó)家醫(yī)保藥品目錄擴(kuò)圍,這是2009年來(lái)的第*次調(diào)整,盡管廉價(jià)的基本藥物仍然占主導(dǎo)。今年5月11日,中國(guó)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了征求《關(guān)于鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評(píng)審批的相關(guān)政策》(征求意見(jiàn)稿)意見(jiàn)的公告。公告指出,由衛(wèi)生計(jì)生部門公布罕見(jiàn)病目錄,建立罕見(jiàn)病患者注冊(cè)登記制度。罕見(jiàn)病治療藥物和醫(yī)療器械申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)申請(qǐng),加快罕見(jiàn)病用藥醫(yī)療器械審評(píng)審批。對(duì)于國(guó)外已批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病治療藥物和醫(yī)療器械,可有條件批準(zhǔn)上市,上市后在規(guī)定時(shí)間內(nèi)補(bǔ)做相關(guān)研究。
其實(shí)雖然**版名錄遲遲未能出臺(tái),但是罕見(jiàn)病已經(jīng)有了民間版名錄。2016年9月,由罕見(jiàn)病發(fā)展中心與樹(shù)蘭醫(yī)療聯(lián)合主辦的第五屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇上發(fā)布了《中國(guó)罕見(jiàn)病參考名錄》。名錄定義了147種罕見(jiàn)病。罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方就表示希望能為**名錄的推出提供參考。也希望為國(guó)家及各省市相關(guān)部門制定罕見(jiàn)病政策提供參考,為各方在罕見(jiàn)病的科研、診治、藥物研發(fā)及市場(chǎng)準(zhǔn)入、醫(yī)療保障以及社會(huì)救助等方面提供優(yōu)先參考。
路透社采訪了上海市罕見(jiàn)病防治基金會(huì)理事長(zhǎng)李定國(guó),后者稱該名錄涵蓋了100多種罕見(jiàn)病,并指出制定罕見(jiàn)病名錄是政策的基點(diǎn),還是探討如何改進(jìn)罕見(jiàn)病診斷、基本醫(yī)護(hù)和財(cái)政支持的起點(diǎn)。他補(bǔ)充說(shuō),衛(wèi)計(jì)委正在征求反饋意見(jiàn),預(yù)計(jì)將會(huì)在年內(nèi)公布。
不過(guò),李定國(guó)還表達(dá)了擔(dān)憂:“在中國(guó),政府的出發(fā)點(diǎn)是好的,但是政策缺少實(shí)施細(xì)則,沒(méi)有優(yōu)惠政策以及稅收減免。因?yàn)橹袊?guó)缺少相關(guān)的醫(yī)療防線,我們看到許多罕見(jiàn)病患者只能等死!
活動(dòng)人士和制藥公司希望國(guó)家出臺(tái)罕見(jiàn)病名錄能使情況發(fā)生改變,正如同美國(guó)1983年出臺(tái)《孤兒藥物法案》后所帶來(lái)的改變一樣。美國(guó)出臺(tái)法案后,600多種“孤兒藥”獲批上市,制藥公司研發(fā)更多孤兒藥的動(dòng)力也大增。目前,更多的中國(guó)本土企業(yè)越來(lái)越重視“孤兒藥”市場(chǎng),不過(guò)大多數(shù)持謹(jǐn)慎態(tài)度。
胡毅卓的媽媽目前也只能等待情況變得越來(lái)越好!斑@種病意味著終生服藥,目前全部自費(fèi)負(fù)擔(dān)。在精神上、開(kāi)銷上都?jí)毫ι酱。我希望,將?lái)這些藥物能納入醫(yī)保藥物范圍,幫我們緩解些壓力!
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