衛(wèi)生部:罕見病患者資助政策將制定

添加日期：2010年12月21日 閱讀：999

    他們是一群戈謝病患者,僅靠國外一家公司資助的藥物生存、生活。當(dāng)這家公司遇到生產(chǎn)困境暫停援助時,他們陷入病痛的折磨中,有些人生命垂危。
    戈謝病只是近6000種罕見病中的一種。國內(nèi)無治療藥物、從國外購藥極為昂貴、絕大部分罕見病病種未納入到醫(yī)保體系,這是罕見病患者普遍遇到的困境。昨天,衛(wèi)生部有關(guān)負責(zé)人表示,對于罕見病診治的基礎(chǔ)研究將制定相應(yīng)的傾斜資助措施,并將逐步提高對罕見病患者醫(yī)療保障和社會救助水平。
    對策
    罕見病應(yīng)納入醫(yī)保
    中華慈善總會副秘書長、中華慈善總會罕見病救助辦公室主任麻貴林表示,從2008年開始,慈善總會就開始通過人大代表、政協(xié)委員在兩會上提出關(guān)于罕見病立法保障的議案或提案,以期進一步推動國家盡快把罕見病的治療納入到醫(yī)療保險的范疇,但收效甚微。
    清華大學(xué)法學(xué)院衛(wèi)生法研究中心主任王晨光認為,社會經(jīng)濟發(fā)展到一定水平,為罕見病患者提供醫(yī)療保障是政府的責(zé)任,“把多少種罕見病納入保障范圍、保到什么程度,都可以根據(jù)政府財力來逐步開展,但前提是必須要把這個群體納入到醫(yī)療保障體系中來。在這一點上,政府應(yīng)該采取積極的態(tài)度。”
    王晨光說,把罕見病納入到醫(yī)療保障體系,不是要搞一攬子的辦法,可以逐步推進�，F(xiàn)在很多罕見病是沒有辦法治療的,“政府完全可以把有法子治療、能治療的罕見病病種先納入保障體系,為罕見病患者提供必要的醫(yī)療保障和經(jīng)濟援助。”他提出,有財政實力的地方可以把罕見病納入到當(dāng)?shù)氐尼t(yī)保范圍,而不用等全國性的立法出來。
    徐凱峰也建議,有關(guān)部門可將發(fā)病率為一定數(shù)量以下的疾病統(tǒng)一打包,列出目錄,將每一種罕見病的用藥整體納入醫(yī)保,予以報銷。
    “幸運”的患者
    22歲的丁冉個頭不高,戴一副眼鏡。他現(xiàn)在是首都經(jīng)貿(mào)大學(xué)經(jīng)濟系大三學(xué)生。
    母親鄒偉萍清楚地記得,丁冉1990年兩歲時被確診為戈謝病。戈謝病是一種罕見病,會導(dǎo)致患者肝脾腫大、骨骼病變,如果不治療將致發(fā)育遲緩、終生殘疾甚至死亡。
    1990年,北京記錄在冊的戈謝病患者僅2例。
    “醫(yī)生說國內(nèi)根本沒有藥可以治,讓我們回家等。”鄒偉萍托人去國家圖書館查罕見病資料,自己也不放過報紙上的任何信息。1994年,她從報紙上看到美國一家公司生產(chǎn)了能治療戈謝病的藥物,激動地跑去求美國大使館幫忙,聯(lián)系到了這家公司。
    “對方發(fā)過來的傳真說,一支藥物的價格是1480美金,丁冉的劑量是一個月5支藥。”鄒偉萍當(dāng)時的月工資只有300元,單位捐助了30多萬,用這些錢她給這家公司匯去了15萬元買藥。
    一直過了15天,她才收到對方公司的傳真,說藥寄了�！澳�15天的煎熬我一生都不會忘記,我整天不睡覺,在家里走來走去。15萬元,當(dāng)時是一筆巨款啊,可是就算被騙,我也要試一試�！编u偉萍說,丁冉藥物治療了不到一年,肚子不大了,身上關(guān)節(jié)不疼了,也能跟正常孩子一樣活動、上學(xué)。
    鄒偉萍認為丁冉是個非常幸運的孩子,“不幸中的萬幸,他起碼有藥能治了。只要孩子能活下來就有希望�！彼�想,以后醫(yī)學(xué)發(fā)達了,國內(nèi)說不定也能生產(chǎn)出這種藥,到時孩子就真正有救了。
    戈謝病患者需要終生用藥,否則病癥就會反復(fù)。1996年底,鄒偉萍手里的錢早已花光,還借了20多萬元的債,實在難以為繼,丁冉的藥不得不斷掉。病癥反復(fù)比之前更為嚴(yán)重,“關(guān)節(jié)疼得厲害,不能走路,我整天只能躺在床上,覺得我就要死了�！倍∪交貞洝�
    但就在這期間,這家藥物的生產(chǎn)公司美國健贊公司在中國開始了戈謝病患者的免費救助,幸運再次降臨到丁冉身上,他成為受助對象之一。
    從1997年開始,丁冉每三個月就會收到對方空運過來的藥劑,十多年來從未間斷。由于治療的藥物為注射型,每隔兩周,丁冉就要注射一次藥物�！白⑸涑闪艘环N習(xí)慣,有時我會忘了自己有病�！边@十多年里,丁冉覺得自己跟別人沒什么太大區(qū)別,他跟正常孩子一樣讀書,還考上了大學(xué)。
    2009年7月,讓丁冉印象深刻。他意外地發(fā)現(xiàn)一向準(zhǔn)時的藥物竟然沒有寄到。他與負責(zé)藥物發(fā)放的中華慈善總會罕見病救助辦公室聯(lián)系得知,美國健贊公司因生產(chǎn)出現(xiàn)困境,藥物生產(chǎn)大大減少,為中國提供的援助藥物也不得不暫停。記者在網(wǎng)上搜索發(fā)現(xiàn),該公司在去年還一度面臨被收購。
    這一停就是一年多,這期間丁冉犯了五六次病�！肮穷^里疼,疼得難以忍受,每次犯病要疼20多天,一次比一次厲害。”這種劇烈的疼痛讓丁冉意識到自己并不能真的做個正常人。
    和丁冉一樣,全國130多名接受過藥物援助的戈謝病患者正在忍受停藥后帶來的痛苦。
    有藥難治的尷尬
    130多名戈謝病患者的停藥危機一直持續(xù)到近期,才得以解決。
    中華慈善總會罕見病救助辦公室執(zhí)行主任黃子恒說,由于企業(yè)尚未走出困境,要先保障全球其他地方正常購藥患者的用藥,因此現(xiàn)在只恢復(fù)了部分供藥。
    由于藥物數(shù)量有限,“只能先保障兒童患者和已經(jīng)病危的患者�！币驗榉磸�(fù)后病情嚴(yán)重,丁冉也在近期領(lǐng)到了能維持2個月的藥物。今后這130多名戈謝病患者命運將會如何?誰也不知道。
    美國健贊公司在中國區(qū)的總經(jīng)理趙萍告訴記者,公司在全球一共援助了300多位患者,在中國的患者人數(shù)*多,援助的藥物量也*大,但現(xiàn)在公司遇到困境,“我們無法保證能長期援助,畢竟企業(yè)只有先生存,才能談社會責(zé)任�！�
    鄒偉萍還記得,90年代她為了丁冉的病到處尋求幫助時,幾乎沒人聽得懂她說的什么病,要跟他們解釋很長時間�！艾F(xiàn)在社會上對罕見病提得多了起來,但丁冉的生活仍沒有任何變化,“還是要靠捐藥才能活著”。
    目前慈善總會救助的130多名戈謝病患者中,絕大部分是農(nóng)村患者。由于戈謝病尚未納入國家醫(yī)保體系,目前項目中的患者是接受慈善贈藥,但如果有一天捐贈項目停止,他們的治療費用將是一個社會問題。
    無藥可治的困境
    事實上,中華慈善總會在與美國健贊公司簽訂藥物援助協(xié)議時,就有顧慮。“當(dāng)時我們就想,光靠企業(yè)救助患者太不保險。一旦企業(yè)關(guān)門或經(jīng)營不善,患者們將求助無門,等待他們的只有死亡�！� 中華慈善總會副秘書長、中華慈善總會罕見病救助辦公室主任麻貴林曾向本報記者表示,但由于現(xiàn)在國內(nèi)沒有治療戈謝病的藥物,慈善總會*終還是接受了該公司的藥物援助項目。
    “包括戈謝病在內(nèi)的罕見病,都是遺傳性疾病,對每個人而言都是一種風(fēng)險,它是一個公共問題�！北本﹨f(xié)和醫(yī)院**徐凱峰說。據(jù)了解,每個人身上都會有極少數(shù)的缺損基因,如果配偶雙方的缺損基因撞在一起,罕見疾病就可能會發(fā)生。
    中國到底有多少罕見病患者?按照世界衛(wèi)生組織的定義,全球已確認的罕見病有5000-6000種,但目前僅有1%的罕見病可以治療。罕見病的發(fā)病率在0.65‰至0.1‰之間,按照該比例,我國各類罕見病患者至少有上**。
    “罕見病患者關(guān)鍵是沒有藥。”瓷娃娃患者、瓷娃娃協(xié)會會長王奕歐說,瓷娃娃患者現(xiàn)在還沒有任何一種明確寫有適應(yīng)癥的對癥藥物。
    “但一個罕見病患者如果早發(fā)現(xiàn)、早治療,他能跟正常人一樣生活,一生的命運也許就會不一樣�！敝腥A慈善總會罕見病救助辦公室執(zhí)行主任黃子恒介紹,目前我國尚未制定專門的罕見病管理和藥物管理制度。盡管罕見病種類多樣,但由于病人人數(shù)少,研發(fā)投入巨大,目前國內(nèi)幾乎沒有專門治療罕見病的藥物,很多藥物都是從國外引進,價格極為昂貴。
    留美多年的徐凱峰表示,由于美國1983年制定了罕見病藥物研發(fā)可獲免稅、資金支持等政策,目前美國中小型制藥公司生產(chǎn)了超過70%的罕見病藥。在美國,罕見病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保費,就可使用任何藥物,所有費用由保險公司承擔(dān)。美國、韓國、日本、歐盟和我國臺灣地區(qū)都有了罕見病防治的相關(guān)法律。
    資助政策將制定
    衛(wèi)生部相關(guān)負責(zé)人表示,要真正解決罕見病患者的困難,需要多部門通力合作,除了要提高對罕見病患者醫(yī)療保障和社會救助,也要做好罕見病專項科學(xué)研究與藥品研發(fā)工作。衛(wèi)生部正考慮將部分罕見病逐步納入《臨床技術(shù)操作規(guī)范》與《臨床診療指南》,以進一步規(guī)范罕見病的診斷與治療。
    相關(guān)負責(zé)人表示,今后,將逐步提高包括“罕見病”患者在內(nèi)的困難群眾的醫(yī)療救助水平。有關(guān)部門進一步加強罕見性遺傳病診治等研究工作,并制定相應(yīng)的發(fā)展規(guī)劃和資助政策,對于罕見病診治的基礎(chǔ)研究將制定相應(yīng)的傾斜資助措施。此外,在藥品注冊上,也將在一定條件下優(yōu)先批準(zhǔn)注冊。
    一個好消息是,目前上海有望針對目前沒有醫(yī)療保障的數(shù)種可防可治的罕見遺傳病,建立一種醫(yī)療保障機制,解決這些病人的治療問題。中華慈善總會罕見病救助辦公室執(zhí)行主任黃子恒說,“這對全國來說具有里程碑的意義�！彼�透露,北京、廣州也正在進行罕見病患者情況的調(diào)查。
        責(zé)任編輯：陳江濤    m.mjwave.cn    2010-12-21 12:02:54

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