歐盟批準(zhǔn)SMA藥 更多罕見病有藥可醫(yī)

添加日期：2017年6月6日 閱讀：1945

脊髓性肌萎縮(spinal muscular atrophy)是一種進(jìn)行性疾病，影響一萬名寶寶中的一人。

在美國，每50人中就有一人是SMA的基因攜帶者, 不分種族和性別。

百健是在去年9月分別向美國FDA和歐盟提交新藥申請的，F(xiàn)DA已經(jīng)于去年12月底批準(zhǔn)了Spinraza。

歐盟雖然費(fèi)時較長，但還是在FDA批準(zhǔn)后不到六個月也允許這個治療SMA的第*個新藥在歐洲上市。

Spinraza的通用名為Nusinersen，是一種反義寡核苷酸，調(diào)節(jié)運(yùn)動神經(jīng)元2(SMN2)的mRNA存活剪接。這個新藥由Lonis制藥公司(達(dá)斯達(dá)克代碼：IONS)開發(fā)，去年8月，百健從Lonis手中購買了Spinraza的權(quán)利。

如今，這個批準(zhǔn)意味著，百健需要向Lonis支付5000萬美元的里程碑付款。

SMA根據(jù)病情出現(xiàn)的年齡和身體狀況主要有四種類型：I型，II型，III型和IV型。

患有SMA的孩子通常無法做我們習(xí)以為常的事情，如：呼吸和吞咽。但是，SMA不影響他們思考，學(xué)習(xí)和與周圍的人進(jìn)行情感交流。

雖然獲批，但是醫(yī)保覆蓋是保證患病孩子獲得治療的關(guān)鍵。因為，Spinraza的治療費(fèi)用不菲。第*年的治療費(fèi)為750,000美元，隨后每年的治療費(fèi)用為375,000美元。



除了Spinraza，歐盟還同時批準(zhǔn)了BioMarin制藥(納斯達(dá)克代碼：BMRN)的Brineura cerliponase alfa，治療Batten病2型神經(jīng)元類蠟狀脂褐質(zhì)炎(CLN2)。

Batten病影響12,500人中的一個，患者的生存預(yù)期比正常人要短。

今年4月，F(xiàn)DA也批準(zhǔn)了這款治療CLN2的**新藥。Brineura是重組人三肽激肽酶-1(TPP1)的酶替代療法。

責(zé)任編輯：田月華 m.mjwave.cn 2017-6-6 10:27:21

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