別為創(chuàng)新而創(chuàng)新! 新藥研發(fā)應找準臨床需求

添加日期：2015年4月10日 閱讀：1473

    “一方面，各種創(chuàng)新藥不斷涌現(xiàn)并相繼投入市場；另一方面，臨床真正有需求的藥物卻很多得不到滿足，且這類藥開發(fā)的不足已深刻影響到臨床服務水平的提高。目前的新藥研發(fā)與臨床需求很不匹配�！�4月上旬，四川大學華西醫(yī)院麻醉科主任劉進在同寫意論壇上一針見血地道出了當前臨床用藥的現(xiàn)實困惑。
    患者需求得不到充分滿足成為亟待解決的難題。當日，同寫意新藥英才俱樂部一線**的藥研**與多位臨床用藥**在四川省眉山經(jīng)濟開發(fā)區(qū)新區(qū)開壇論道，就新藥開發(fā)如何滿足未滿足的臨床需要展開研討。
    新藥研發(fā)究竟為什么出發(fā)？在依賴高通量分子篩選的新藥研發(fā)模式效率越來越低的背景下，不少研究者開始用這樣的提問警醒自己，未來新藥研發(fā)不能為了創(chuàng)新而創(chuàng)新，應更多從臨床需求出發(fā)。
    未滿足的期待
    正如國內(nèi)新藥研發(fā)**科貝源（北京）生物醫(yī)藥有限公司董事長程增江博士所言，“真正的新藥研發(fā)是要滿足中國及全球尚未滿足的臨床需求，這是藥物開發(fā)的本源。但這一點似乎很容易被忽視，是時候正視這個現(xiàn)實了。”
    對此，一線臨床**劉進頗有感觸�！艾F(xiàn)在臨床上有效的藥物很缺，可用的藥物卻不一定是臨床*需要的�！彼�以麻醉學科為例，目前全身麻醉藥除異丙酚外，強效、***、無刺激吸入式麻醉藥和強效選擇性拮抗藥*有需求，尤其是拮抗藥。鎮(zhèn)痛方面，除瑞芬太尼外，高選擇性鎮(zhèn)痛藥也很需要。局麻方面，超快速透皮局麻藥很有市場。
    這樣的訴求在其他治療領域亦表現(xiàn)迫切。比如神經(jīng)變性疾病，未滿足需求的領域也不少。神經(jīng)內(nèi)科**周東舉例說，“我國約有900萬癲癇患者，每年有40萬左右的新發(fā)病患，但目前使用的主要藥物治療手段，30%的患者沒有得到較好地控制，未來開發(fā)難治性癲癇新藥非常關(guān)鍵。此外，針對阿爾茨海默病、帕金森等常見神經(jīng)退行性疾病，目前只有少量改善癥狀的對癥治療。”
    臨床上尚有很多未滿足的需求，這當中有技術(shù)方面的原因，但更重要的是，只有確切了解患者需求的研發(fā)者，才能真正研發(fā)出患者*需要的創(chuàng)新藥物。
    四川大學華西醫(yī)院心內(nèi)科主任黃德嘉坦言，“目前所有藥物維持竇律的療效有限，藥物致心律失常和其他器官的副作用十分常見�！爆F(xiàn)場還有**表示，能夠很好地促進肝細胞生長的藥尚未出現(xiàn)。這就不難理解，國家鼓勵創(chuàng)新為何既關(guān)注物質(zhì)基礎的新穎性和原創(chuàng)性，更重視臨床價值的評判。
    藥物研發(fā)征程
    國內(nèi)新藥研發(fā)面臨早期缺乏投融資的機制，后期又有制造、營銷上的挑戰(zhàn)。有投行人士分析，“長期來看，中國有很多創(chuàng)新性的機會，但短期內(nèi)須審慎。”
    實際上，中國的研發(fā)人才*有可能滿足本國患者所需，且肝癌、胃癌、乙肝等疾病的中國患者占全球比重很大，卻不是歐美藥企的傳統(tǒng)研發(fā)重點，而糖尿病、心血管疾病等慢病患者的數(shù)量又在逐年增加�！靶滤幯邪l(fā)已進入一個怪圈，研究者重論文而忽視臨床需求�！背淘鼋�舉例，2014年FDA批準了幾個糖尿病新藥，但針對其并發(fā)癥的藥物研發(fā)少之又少。
    CFDA南方醫(yī)藥經(jīng)濟研究所副所長陶劍虹在會上指出，“藥企要善于挖掘尚未得到滿足的用藥需求點，及時追蹤潛力藥物的開發(fā)進展。如抑郁、精神分裂、孤兒藥、帕金森癥等尚未滿足臨床需求的領域，關(guān)注抗體偶聯(lián)藥物、生物標志物等前沿領域。同時立項要謹慎，截至2014年底，待審的化藥ANDA申請共有8713個，占待審任務總量的46.9%。其中申報抗腫瘤化藥1.1類的廠家18家，涉及19個品種，替尼類有10個。替尼類藥物和DPP-4抑制劑申報已處于過飽和狀態(tài)�！彼�認為，轉(zhuǎn)化醫(yī)學可在科研與臨床應用之間架起橋梁。
    上海復旦張江在光動力藥物領域已嘗到甜頭。2013年，其治療鮮紅斑痣的1.1類化藥海姆泊芬獲得新藥證書。此前，他們已培育出銷售額過億元的品種�！坝行┗颊咝睦碓V求的滿足比生理訴求更高�！�**稱。
    我國擁有豐富的臨床研究資源，加上研發(fā)人才和臨床試驗成本相對較低，開放式創(chuàng)新可加速產(chǎn)品研發(fā)進程。以嶺藥業(yè)研究院院長田書彥表示，實現(xiàn)臨床與新藥開發(fā)相結(jié)合，如何建立機制至關(guān)重要。
    對此，劉進建議臨床醫(yī)生應從新藥開發(fā)的源頭介入并全程參與�！搬t(yī)生熟知需求，獲得化合物后可根據(jù)需要科學快速地進行成藥性預試驗，根據(jù)臨床需求和標準開展臨床前研究，并與企業(yè)合作擴大創(chuàng)新藥物的市場，項目分段評估和投入，醫(yī)院擁有新藥證書，企業(yè)擁有生產(chǎn)許可證，上市后，醫(yī)院與研發(fā)企業(yè)共同開發(fā)新藥市場，按銷售額分享收益，同時還有利于繼續(xù)開展上市后的研究�！�
責任編輯：候明芳    m.mjwave.cn    2015-4-10 13:29:55

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